一款创新药走出实验室,离患者真正用上,往往还有一段距离。这段距离,可能是一纸临床试验批件、一张医院药品目录,也可能是一次医保支付,甚至是患者离院后能否继续复诊和管理。
9月19日,在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周“三医协同共建创新药生态论坛”上,这些散落在创新链条不同位置的问题被放到了一起。
所谓“三医”,指医疗、医保、医药。医疗连接临床和患者,医保决定创新如何支付,医药贯穿研发、生产和商业化。一款药抵达患者,要经过研发、审评、准入、支付、进院、使用等一道道关口。创新药越来越多之后,真正考验生态的,是这些关口能否彼此接得上。
先把路修通
一款创新药想跑得更快,最先要过的是制度关:临床试验能不能尽早启动,获批以后支付规则能不能及时跟上。
药物进入临床试验,是研发过程中关键的一步。创新药临床试验审批改革试点中,上海将审批时限由60个工作日压缩至30个工作日,14个试点项目均在一个月内获批;相关制度推广后,又有29个上海企业产品通过30天创新审查程序获批临床试验。
时间缩短之外,监管服务也在往研发前端移动。上海市药监局副局长郭术廷介绍,根据产品处在临床前还是一、二、三期,相关部门会适配相应的监管服务策略,通过跨前指导、优先抽样、合并检查等措施,实现监管促加速的目标。他用了一个很生动的比喻:监管平时要当好“安全带”,以体系持续保障安全;存在安全隐患时要踩好刹车,尽量“多点刹、少急刹”;在创新药械转化落地时还要发挥“助产士”的作用,呵护创新研发成果更好惠及病患。
当药物继续往前走,问题便转向获批以后能不能顺利用起来。针对创新药进入临床后的预算和支付约束,上海也在调整支付方式。上海市医疗保障局副局长张超介绍,通过持续优化总额预算管理和支付规则,在门诊端实行预算单列,在住院端推进DRG、DIP等按病组、病种付费方式改革,为创新药械进入临床应用留出更多空间。
药监争取缩短研发等待,医保则为获批后的临床使用腾出空间。两套规则衔接得越早,一款创新药中途“卡住”的时间就越少。
让创新“长”进临床
制度可以缩短等待时间,真正进入临床后,还要靠可靠的诊断和证据,判断一项创新适合谁、有没有效果。尤其在精准治疗中,新药和病理诊断、生物标志物之间的联系越来越紧密。
病理科提供了一个直观的例子。美国病理学家学会(CAP)主席翟启辉展示了AI辅助HER2评分、病理图像识别和生物标志物判断等应用。过去需要医生逐一观察、判断的部分工作,如今可以借助AI提高效率,但数据质量和真实环境验证依然绕不过去。医学容错率低,一项新技术最终仍要回答两个问题:判断是否准确,能否真正帮助治疗。
临床也在成为科研成果走向产业的重要一站。今年7月,上海交通大学医学院附属新华医院把院内40项成果汇编成册,从中遴选11项,请来多家投资机构集中路演。院长蔡伟原本将新药和医疗器械项目排在前面,最先被投资人当场看中的,却是他事先排在第11位的年轻博士后项目。两家机构现场分别提出投资500万元。一个原本排在路演名单最后的项目,反而最先获得了投资人的回应。
医院里的成果更早遇见资本,只是研发端变化的一个缩影。越来越多合作也开始向创新的前端移动。再鼎医药全球研发首席运营官阎水忠观察到,十多年前跨国药企来到中国,更多关注市场和成熟产品,如今越来越多团队开始直接寻找中国的早期研发项目。
买方的目光往前移,供给端也迅速变得拥挤。瑞宁康生物医药创始人、前FDA临床定量药理评审部部长王亚宁注意到,本土大型药企也在加速进入创新药赛道,早期分子研发项目越来越多。
当项目不断增加,资本看中国创新的方式也在变化。君联资本联席首席投资官、董事总经理王俊峰将这种变化概括为“从俯视到平视”。在部分创新项目上,中国企业与海外药企已经可以进行更为对等的讨论,但全球临床开发、真正的源头创新和商业化能力,仍需要继续积累。
“接”起最后一程
当一款药完成研发并获批上市,衡量创新的标准也随之改变。批文意味着它可以进入市场,能不能进入日常诊疗、被患者持续使用,还要面对更具体的现实条件。
首先是医院这一关。复旦大学附属中山医院党委副书记高继明提到,大型医院的药品目录容量有限,药品零加成后,医院还承担着药事服务成本。创新药进入常规使用,也需要更多临床证据支撑。院企可以围绕临床问题开展科研、真实世界研究和卫生经济学评价,用实际数据回答疗效、安全性和治疗价值。
即使进了医院,治疗也不会一直停留在院墙之内。患者回家之后,找药、支付、复诊和长期管理仍会继续发生。
“上市只是一个起点。”京东健康医药数字营销总经理范静把创新药商业化后的障碍归纳成四道坎:看不见、不敢用、用不起、用不久。她举例,一款今年上市的白癜风创新药,在京东上市当天销售近4000万元,首月线上销售突破1亿元。销售数字之外,怎样找到真正需要治疗的患者,怎样做好疾病教育和后续管理,仍是新药上市之后要继续解决的问题。
院外渠道也并不适合所有创新药。波士顿咨询公司董事总经理、全球合伙人胡奇聪观察到,创新药正逐渐扩展到慢病、皮肤、自身免疫等领域,口服、外用等产品给线上和院外服务留下了更多空间;需要注射、依赖复杂医疗决策的肿瘤药,医院仍是核心场景。
因此,院内和院外承担着不同功能。百利天恒药政与准入负责人李毅认为,对于需要注射、治疗方案复杂的肿瘤创新药,医院仍承担核心诊疗决策以及疗效、安全性观察;疾病教育、随访和患者管理,则可以在院外继续延伸。
